中新網(wǎng)北京12月28日電 (記者 孫自法)中國(guó)科學(xué)院12月28日發(fā)布消息說(shuō)，中國(guó)科學(xué)家團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)、用于眼部腫瘤罕見病治療的創(chuàng)新藥物——核酸適體偶聯(lián)藥物(Aptamer Drug Conjugate，ApDC)，近日成功獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)孤兒藥認(rèn)定，成為全球首個(gè)獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的核酸適體偶聯(lián)藥物。

這項(xiàng)新藥研發(fā)的重要突破，由中國(guó)科學(xué)院杭州醫(yī)學(xué)研究所所長(zhǎng)譚蔚泓院士領(lǐng)銜劉湘圣、謝斯滔研究員等組成的團(tuán)隊(duì)與該所眼科研究中心、溫州醫(yī)科大學(xué)吳文燦教授團(tuán)隊(duì)合作完成，將為全球眼部腫瘤罕見病患者帶來(lái)全新的治療希望。

孤兒藥是指專門用來(lái)治療罕見病的藥物。美國(guó)FDA專門設(shè)立孤兒藥認(rèn)定機(jī)制，對(duì)孤兒藥研發(fā)提供加快審批、稅收減免等一系列政策支持。中國(guó)研發(fā)創(chuàng)新藥物ApDC此次獲得FDA孤兒藥認(rèn)定，不僅意味著它的療效和安全性等科學(xué)價(jià)值得到權(quán)威機(jī)構(gòu)認(rèn)可，還將極大推動(dòng)其臨床轉(zhuǎn)化。

ApDC研發(fā)團(tuán)隊(duì)介紹說(shuō)，葡萄膜黑色素瘤發(fā)病部位位于眼睛的葡萄膜，是一種不常見卻極為兇險(xiǎn)的眼部腫瘤。其早期癥狀往往不明顯，確診時(shí)許多患者已進(jìn)入晚期。更嚴(yán)重的是，這種腫瘤極易通過(guò)血液擴(kuò)散，尤其是轉(zhuǎn)移到肝臟，一旦發(fā)生轉(zhuǎn)移，患者的平均生存期不足一年。

目前，全球針對(duì)原發(fā)性葡萄膜黑色素瘤的治療主要依賴手術(shù)、放療等傳統(tǒng)方式，盡管在短期內(nèi)能夠一定程度上控制病情，但這些療法常對(duì)眼組織造成不可逆損傷，嚴(yán)重時(shí)甚至導(dǎo)致失明，且難以有效防止腫瘤轉(zhuǎn)移的發(fā)生。

研發(fā)團(tuán)隊(duì)指出，ApDC藥物正是針對(duì)這一需求的突破性創(chuàng)新藥物，作為一款智慧型藥物，ApDC堪稱眼癌治療領(lǐng)域的“黑科技”，針對(duì)眼部罕見的惡性葡萄膜黑色素瘤、肝轉(zhuǎn)移腫瘤等疾病，能夠精準(zhǔn)攻擊癌細(xì)胞，副作用少，安全性高。

其創(chuàng)新點(diǎn)在于使用核酸適體這一靶向分子，精準(zhǔn)鎖定癌細(xì)胞并釋放藥物，該“毒性藥物”作為子彈頭，一旦找到目標(biāo)，攜帶的藥物便會(huì)被精準(zhǔn)釋放到腫瘤細(xì)胞中，從內(nèi)部摧毀癌細(xì)胞，減少對(duì)健康組織的傷害，實(shí)現(xiàn)更高效、更安全的治療效果。

譚蔚泓院士表示，大量動(dòng)物實(shí)驗(yàn)研究結(jié)果表明，團(tuán)隊(duì)研發(fā)的這款A(yù)pDC藥物不僅能夠高效抑制眼原位腫瘤生長(zhǎng)，還能顯著降低肝、肺、骨及腦部的腫瘤轉(zhuǎn)移風(fēng)險(xiǎn)，展現(xiàn)出非常優(yōu)異的抗腫瘤效果。研發(fā)團(tuán)隊(duì)下一步將推進(jìn)臨床試驗(yàn)，爭(zhēng)取早日投入實(shí)際應(yīng)用，為更多患者帶來(lái)生命的轉(zhuǎn)機(jī)。

據(jù)了解，中國(guó)科學(xué)院杭州醫(yī)學(xué)研究所是中國(guó)科學(xué)院首個(gè)以醫(yī)學(xué)命名的直屬研究所，譚蔚泓院士在國(guó)際上率先提出并首次成功制備核酸適體藥物偶聯(lián)物，為靶向藥物研發(fā)開辟了全新途徑。2022年10月，中國(guó)科學(xué)院杭州醫(yī)學(xué)研究所與溫州醫(yī)科大學(xué)附屬眼視光醫(yī)院合作成立該所眼科研究中心，入駐6個(gè)專家團(tuán)隊(duì)，開展聯(lián)合攻關(guān)項(xiàng)目25項(xiàng)，靶向眼部腫瘤的ApDC藥物是雙方聯(lián)合攻關(guān)的項(xiàng)目成果之一。(完)